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Thérapie génique pour moins de transfusions

Photo d'une transfusion sanguine chez un malade

Afin de guérir les patients atteints de drépanocytose, des chercheurs du AH-HP (Assistance Publique - Hôpitaux de Paris) ont développé un traitement de thérapie génique qui a donné des résultats très encourageants pour les malades et leur éviterait de devoir être greffé pour guérir.

La drépanocytose est une maladie génétique très répandue en France, avec rien que dans l'Ile-de-France, 12 000 à 15 000 malades. Cette pathologie affecte l'hémoglobine des globules rouges qui conduit à une anémie chronique, des crises douloureuses et un risque accru d'infections. Elle réduit aussi l'espérance de vie.

Le traitement de thérapie génique développé par le professeur Marina Cavazzana, qui dirige à Necker le département de biothérapie depuis 2003, et le centre Inserm/AP-HP d'Investigation clinique en Biothérapie, a consisté "à prélever des cellules souches hématopoïétiques dans lesquelles on a introduit une copie normale du gène de l'hémoglobine", a expliqué l'AP-HP.

Un essai thérapeutique a été réalisé sur un adolescent à l'Hôpital Necker-Enfants malades, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP). Neuf mois après le traitement, l'adolescent âgé de 13ans, n'a plus besoin aujoiurd'hui de transfusion sanguine afin de compenser l'anémie.

Ces résulats sont très encourageants pour l'équipe de recherche, qui continue son développement, afin de vérifier son efficacité sur d'autres patients. Marina Cavazzana a précisé qu'au total, cinq patients bénéficiaient de cet essai clinique. Et deux autres doivent entrer dans le protocole en 2016.

Aux Etats-Unis, des essais comparables ont été réalisés, mais sans succès pour les patients. Cette avancée de l'équipe française donne de grands espoirs pour les millions de malades à travers le monde, qui souffrent de cette maladie.