Actualité du don de sang et de la transfusion
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Un hémophile soigné par thérapie génique à Lille

Photo de la préparation des plasmas

Un patient hémophile du grand hôpital lillois a, pour la première fois en France, été traité cet été par génothérapie. La formule consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules du malade. Une avancée considérable pour le traitement de cette maladie rare.

Afin de faire face à leur pathologie, les hémophiles doivent régulièrement être traités par des médicaments dérivés du sang provenant des dons de sang ou des dons de plasmas de milliers de donneurs chaque année.

L’hémophilie est une maladie héréditaire rare liée au chromosome X. Elle touche donc essentiellement les garçons et empêche le sang de coaguler normalement. Elle entraîne par conséquent des hémorragies spontanées et des saignements anormaux après des blessures mineures.

Réalisé dans le cadre d’un essai clinique international, le 22 juillet, le CHRU de Lille a, en effet, initié pour la première fois dans l’Hexagone un traitement par thérapie génique, qui permet de guérir les patients avec une seule injection.

Cette prise en charge innovante par thérapie génique (ou génothérapie) doit permettre de guérir les patients après une simple perfusion intraveineuse d’environ une heure. Quelques semaines après l’injection, le gène produit le facteur manquant qui permet ainsi au patient de coaguler normalement.