L'équipe de Laura Breda, directrice de recherche et professeure adjointe à l'Hôpital pour enfants de Philadelphie (Etats-Unis), a développé une nouvelle thérapie fondée sur la technologie ARN messager, afin de soigner les maladies du sang.
Une équipe américaine a développé une thérapie à ARN messager ciblant les cellules souches hématopoïétiques pour soigner les maladies sanguines d'origine génétique. Cette technologie pourrait remédier au manque de donneurs et aux effets secondaires liés aux greffes de moelle osseuse.
Les personnes souffrant de maladies sanguines non malignes (par opposition aux cancers du sang comme les leucémies, lymphomes et myélomes) ont souvent des cellules souches hématopoïétiques (CSHs) dysfonctionnelles. La greffe de moelle osseuse, niche cellulaire des CSHs et lieu de production des cellules du sang, peut résoudre de nombreux troubles sanguins.
Cependant, les transplantations de moelle osseuse ne sont pas toujours possibles ou peuvent entraîner des conséquences pénibles pour le patient. La thérapie génique permet de pallier le manque de donneurs compatibles et de nombreux effets secondaires des greffes.