La transfusion sanguine est indispensable en contexte d'urgence comme lors des accidents. Mais elle a une part également essentielle dans les différentes maladies du sang comme la thalassémie. La thalassémie est une maladie héréditaire qui induit une diminution de la production d'hémoglobine des globules rouges. Ainsi, les patients atteints de cette maladie doivent être transfusés tous les mois complété d'un traitement afin d'éliminer le fer apporté par les transfusions sanguines.
Afin de diminuer le nombre de transfusions de sang pour ces patients, des scientifiques de l'Institut national des maladies du sang (NIBD) du Pakistan ont étudié l'hydroxyurée. Ils sont partis d'une étude publiée en 2003 dans la revue Sang, qui avait démontré l'efficacité de l'hydroxyurée sur 7 patients algériens atteints de thalassémie. Le projet a donc débuté en 2003 avec 23 patients. Sur ces 23 patients, un n'a plus été transfusé, 11 autres ont diminué de près de la moitié leur transfusion sanguine et le reste n'a pas eu d'amélioration.
A la suite de ces résultats, l'étude a été prolongée sur 146 enfants. 41 % d'entre eux n'ont pas été transfusés, 39 % ont été transfusés moins régulièrement qu'avant le traitement et 20 % n'ont montré aucune amélioration. Dans le même temps plusieurs études ont été menées en Inde et en Iran donnant des résultats similaires. Par contre, dans d'autres pays d'asie du sud, des effets secondaires ont été observés alors qu'aucun effet secondaire au Pakistan n'a été détecté.
L'équipe scientifique va donc continuer son étude en recherchant si l'aspect génétique des différentes populations ne serait pas à l'origine de l'efficacité de l'hydroxyurée et des effets secondaires de ce composé.