La thérapie génique va réduire les transfusions sanguines
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La thérapie génique va réduire les transfusions

Globules rouges dans la circulation sanguine

Le développement d'une thérapie génétique dans la bêta-thalassémie réalisé par l'équipe du Dr Alexis Thompson (Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago) a permis de réduire les transfusions sanguines chez les patients atteints de cette pathologie.

La bêta-thalassémie, causée par plus de 200 mutations du gène de la bêta-globine, est l’une des maladies monogéniques les plus fréquentes. Transmise de façon autosomique récessive, elle se traduit par une anémie plus ou moins sévère. Dans sa forme majeure, la bêta-thalassémie nécessite des transfusions mensuelles de concentrés d’hématies et un traitement chélateur du fer précoce et régulier pour prévenir la morbidité due aux dépôts de fer causés par ces transfusions.

Les premiers résultats de cette nouvelle thérapie sont encourageants. Les chercheurs ont prélevé des cellules souches sanguines chez les 22 patients âgés de 5 à 35 ans. Ils les ont modifiées ex vivo à l’aide du vecteur LentiGlobine BB305 (similaire au vecteur HPV569) pour leur apporter un gène sain substitutif, puis ont infusé de nouveau ces cellules aux patients conditionnés au préalable par un traitement myéloabatif (busulfan).

Cette autogreffe de cellules souches thérapeutiques a ainsi produit des globules rouges contenant de l’hémoglobine saine et ainsi réduit de 73 % le besoin transfusionnel chez 22 patients atteints de bêta-thalassémie majeure.

De nouveaux tests vont être réalisés dans les prochaines années avec une population plus large afin de confirmer ces résultats et ainsi permettre sa commercialisation. Cette nouvelle thérapie est une révolution dans ce domaine et va permettre de réduire la pénurie de sang à cause de ces transfusions régulières.