L'Agence européenne des médicaments (EMA) recommande l'approbation du premier médicament qui utilise l'édition génétique pour traiter l'anémie induite par deux maladies génétiques.
Ce médicament, Casgevyqui, a été autorisé le 8 décembre aux Etats-Unis. Il utilise CRISPR/Cas9, un outil qui permet d’éditer le génome humain au sein d'une cellule, de supprimer et d’ajouter des gènes à volonté.
L'EMA préconise l'utilisation de ce médicament pour la bêta-thalassémie dépendante des transfusions et la drépanocytose sévère chez les patients âgés de 12 ans et plus, qui auparavant ne pouvaient être guéris que par une greffe de cellules souches risquée.
Cette nouvelle thérapie peut libérer les patients des transfusions fréquentes et des crises douloureuses qui surviennent lorsque les globules rouges drépanocytaires bloquent les petits vaisseaux sanguins. Cela permettra ainsi d'améliorer considérablement leur qualité de vie.